Генная терапия впервые справилась с серповидноклеточной анемией

Почему люди толстеют?

Генная терапия впервые справилась с серповидноклеточной анемией

Генная терапия первый раз совладала с серповидноклеточной анемией

Серповидноклеточная анемия дает собой генетическое болезнь, кот-ое выражается в тромбозе и анемии. Патология связана с мутацией гена бета-субъединицы гемоглобина, в итоге кот-ой эритроциты принимают серповидную форму, скорее сносятся и ужаснее проходят по кровеносным сосудам. В данный момент для исцеления болезни употребляется гидроксимочевина: она провоцирует синтез детской формы гемоглобина, кот-ая сокращаяет смысл имеющего недостатки гемоглобина сложный железосодержащий белок животных, обладающих кровообращением, способный обратимо связываться с кислородом, обеспечивая его перенос в ткани. Впрочем продукт владеет вблизи побочных эффектов и функционирует не на все клеточки.

В качестве кандидатуры научные работники разрабатывают способы генной терапии серповидноклеточной анемии. В 2014 году южноамериканская фирма Bluebird Bio вместе с французскими спецами приступила к клиническим изысканиям 1-го из похожих способов. Участником тестирований стал в том количестве мальчишка, кот-ый с рождения наблюдался в Детской клинике Неккер (Франция). В возрасте двух-девяти лет больной получал гидромочевину без воплощенных эффектов, впрочем осенью 2014 года, в возрасте 13 лет, ему провели генную терапию.

На первом шаге у больного взяли материал костного мозга и подчеркнули из нее кроветворные клеточки CD34+. При помощи ослабленного лентивируса в клеточки ввели обычный ген глобина βA-T87Q. После этого с поддержкой бусульфана создатели убили часть кроветворных клеток в спинном мозге испытуемого и ввели измененные клеточки. В течение опыта больному велось переливание крови до тех пор, пока же концентрация βA-T87Q не достигнула 25–30 процентов от совместного значения гемоглобина (на 88-й денек исцеления).

К шестому месяцу терапии всеобщий степень гемоглобина в крови больного стабилизировался на нижней границе общепризнанных мерок, на 9 месяц толика βA-T87Q достигнула 46, на 15-й месяц — 48 процентов. За время тестирований у мальчугана не наблюдалось рецидивов болезни. Побочные эффекты изысканий оказались связаны с процедурой поражения кроветворных клеток и были устранены в ходе исцеления. По итогам исследований медицинские работники отложили больному медикаментозную терапию за отсутствием надобности.

Подробности работы размещены в The New England Journal of Medicine.

КОММЕНТАРИИ