Найден способ победить неизлечимую атрофию мышц

К чему приводит долгая дорога на работу

Найден способ победить неизлечимую атрофию мышц

Найден метод одолеть неизлечимую атрофию мускул

Научные работники из Вашингтонского института сумели вылечить мышей от томного потомственного болезни, приводящего к мышечной дистрофии. Для сего они применяли технологию CRISPR/Cas9. Заметка биологов размещена в журнальчике Nature Communications.

Мышечная дистрофия Дюшенна — генетическое болезнь, кот-ое вызвано мутацией гена DMD, кодирующего белок дистрофин, находящийся на X-хромосоме. Представительницы слабого пола хворают ею лишь только в том случае, в случае если обе их X-хромосомы имеют мутантный аллель. В случае если же дефектна лишь только 1 снимок DMD, то в данном случае представительница слабенького пола несомненно будет носителем. В случае в древнегреческой философии Случай в страховании Случай (финансы) Случай в юриспруденции если же мужик содержит покоробленный ген, то, в следствии недоступности 2 Х-хромосомы, кот-ая имела возможность бы восполнить мутацию, он безизбежно захворает дистрофией. В конечном результате в следствии нарушения функций мускул больные утрачивают способность ехать и погибают.

В собственных исследовательских работах научные работники сконцентрировались на нонсенс-мутациях в 53-м экзоне (кодирующей области гена) DMD. При нонсенс-мутации в гене появляется участок очередности, кот-ый заблаговременно одергивает синтез белка. 53-й экзон считается специфичной жаркой точкой, в кот-ой появляется примерно 60 процентов недостатков, приводящих к развитию мышечной дистрофии.

Для восстановления функции гена спецы приняли решение вырезать из него экзон с нонсенс-мутацией. Для сего биологи пользовались технологией CRISPR/Cas9. Она дает собой систему редактирования генов, состоящей из белковых «ножниц» Cas9 и направляющей их молекулы sgРНК, кот-ая показывает, где Cas9 обязаны разрезать ген.

Для доставки ДНК в мышечные клеточки мышей с нонсенс-мутацией в 53-м экзоне научные работники применяли векторы, разработанные на основе аденоассоциированных микробов (AAV). Вектором в данном случае именуют вирусную оболочку, в кот-ой располагается нуклеиновая кислота. Он, подобно заразному агенту, просачивается во-внутрь клеточки и встраивает содержащуюся в ней ДНК в геном. В следствии того, что в AAV-вектор возможно воткнуть лишь только малый кусок ДНК, исследователи применяли два вирусных «пакета доставки». В одном располагался ген, кодирующий белок Cas9, в другом — две sgРНК, направленные на два всевозможных участка DMD.

Cas9 вырезал из гена структурная и функциональная единица наследственности живых организмов кусок ДНК длиной в 45 тыщ нуклеотидов, имеющий мутацию. В последствии сего DMD начинает кодировать дистрофин, лишенный 110 аминокислот, впрочем убранный участок не играл принципиальной роли. В итоге мускулы у животных стали восстанавливать собственные функции.

КОММЕНТАРИИ