Найден способ победить неизлечимую атрофию мышц

От чего на самом деле зависит здоровье десен и зубов

Найден способ победить неизлечимую атрофию мышц

Найден метод одолеть неизлечимую атрофию мускул

Научные работники из Вашингтонского института сумели вылечить мышей от томного потомственного болезни, приводящего к мышечной дистрофии. Для сего они применяли технологию CRISPR/Cas9. Заметка биологов размещена в журнальчике Nature Communications.

Мышечная дистрофия Дюшенна — генетическое болезнь, кот-ое вызвано мутацией гена DMD, кодирующего белок дистрофин, находящийся на X-хромосоме. Представительницы слабого пола хворают ею лишь только в том случае, в случае если обе их X-хромосомы имеют мутантный аллель. В случае если же дефектна лишь только 1 снимок DMD, то в данном случае представительница слабенького пола несомненно будет носителем. В случае в древнегреческой философии Случай в страховании Случай (финансы) Случай в юриспруденции если же мужик содержит покоробленный ген, то, в следствии недоступности 2 Х-хромосомы, кот-ая имела возможность бы восполнить мутацию, он безизбежно захворает дистрофией. В конечном результате в следствии нарушения функций мускул больные утрачивают способность ехать и погибают.

В собственных исследовательских работах научные работники сконцентрировались на нонсенс-мутациях в 53-м экзоне (кодирующей области гена) DMD. При нонсенс-мутации в гене появляется участок очередности, кот-ый заблаговременно одергивает синтез белка. 53-й экзон считается специфичной жаркой точкой, в кот-ой появляется примерно 60 процентов недостатков, приводящих к развитию мышечной дистрофии.

Для восстановления функции гена спецы приняли решение вырезать из него экзон с нонсенс-мутацией. Для сего биологи пользовались технологией CRISPR/Cas9. Она дает собой систему редактирования генов, состоящей из белковых «ножниц» Cas9 и направляющей их молекулы sgРНК, кот-ая показывает, где Cas9 обязаны разрезать ген.

Для доставки ДНК в мышечные клеточки мышей с нонсенс-мутацией в 53-м экзоне научные работники применяли векторы, разработанные на основе аденоассоциированных микробов (AAV). Вектором в данном случае именуют вирусную оболочку, в кот-ой располагается нуклеиновая кислота. Он, подобно заразному агенту, просачивается во-внутрь клеточки и встраивает содержащуюся в ней ДНК в геном. В следствии того, что в AAV-вектор возможно воткнуть лишь только малый кусок ДНК, исследователи применяли два вирусных «пакета доставки». В одном располагался ген, кодирующий белок Cas9, в другом — две sgРНК, направленные на два всевозможных участка DMD.

Cas9 вырезал из гена структурная и функциональная единица наследственности живых организмов кусок ДНК длиной в 45 тыщ нуклеотидов, имеющий мутацию. В последствии сего DMD начинает кодировать дистрофин, лишенный 110 аминокислот, впрочем убранный участок не играл принципиальной роли. В итоге мускулы у животных стали восстанавливать собственные функции.

КОММЕНТАРИИ